《科創(chuàng)板日報》6月17日訊 近日，禮來公司正與基因編輯公司Verve Therapeutics進(jìn)行磋商，前者將以高達(dá)13億美元的價格收購后者，以加強(qiáng)其研發(fā)管線。作為交易的一部分，禮來將提前支付10億美元的預(yù)付款。

受此消息影響，今日晚間Verve在盤前交易中一度漲超80%。據(jù)了解，該公司目前正在開發(fā)一種降低高膽固醇水平的基因編輯療法，預(yù)計(jì)將與其他藥物聯(lián)合使用。

根據(jù)公司此前披露的1b 期臨床數(shù)據(jù)，其在研管線Verve -102在高膽固醇血癥及早期冠狀動脈疾病c，患者低密度脂蛋白膽固醇（壞膽固醇）平均降低53%，個人最高降低69%。并且該療法還將PCSK9（膽固醇代謝的關(guān)鍵調(diào)控因子）平均降低了60%，這意味著患者心血管疾病的發(fā)生風(fēng)險得到了進(jìn)一步下降。

值得一提的是，Verve -102在沉默PCSK9的過程中采用了堿基編輯。傳統(tǒng)的基因編輯方法像剪刀一般切開DNA雙鏈，再靠細(xì)胞縫補(bǔ)，其過程中存在較大風(fēng)險。而堿基編輯則能夠直接在DNA序列上修改單個堿基，不僅損傷更小，也更適合修復(fù)由單個堿基錯誤引起的疾病。

事實(shí)上，早在2023年，Verve和禮來就達(dá)成獨(dú)家研發(fā)合作，重點(diǎn)推進(jìn)針對脂蛋白的體內(nèi)基因編輯療法。2025年1月，禮來提出進(jìn)一步開發(fā)Verve -301計(jì)劃將其推進(jìn)至IND（新藥臨床試驗(yàn)申請）階段。除此之外，羅氏也在去年6月與Ascidian公司達(dá)成8億美元的研究合作與許可協(xié)議，以共同開發(fā)針對神經(jīng)疾病的RNA外顯子編輯療法。

整體而言，關(guān)于基因編輯療法的研究尚處于早期，目前僅有CRISPR Therapeutics的Casgevy在英美兩地獲批上市，用于治療β地中海貧血、鐮狀細(xì)胞貧血，以及心血管疾病。除此之外，包括Intellia、邦耀生物、瑞風(fēng)生物、博雅輯因在內(nèi)的基因編輯公司，其相關(guān)療法均處于試驗(yàn)階段。

在科研端，今年以來基因編輯療法同樣進(jìn)展不斷。近日，來自中國的研究團(tuán)隊(duì)通過基因編輯技術(shù)，首次在豬胚胎中成功培育出微型人類心臟，胚胎最終存活21天。在此期間，心臟已經(jīng)長到了指尖大小，相當(dāng)于同等胎齡的人類心臟大小，并且能夠正常跳動。

與此同時，新型工具也層出不窮。來自美國團(tuán)隊(duì)的STITCHR利用RNA系統(tǒng)替換整個基因，能精準(zhǔn)地將治療基因插入到基因組的特定位置；另一基因編輯工具evoCAST能像編程般精準(zhǔn)地將完整基因或多個基因嵌入人類基因組特定位置，為遺傳疾病治療帶來突破性進(jìn)展。

萬聯(lián)證券認(rèn)為，2025年國產(chǎn)創(chuàng)新藥受益于政策、產(chǎn)業(yè)趨勢等，估值迎來修復(fù)，其技術(shù)與產(chǎn)品被MNC認(rèn)可的確定性持續(xù)增強(qiáng)，未來有望通過聯(lián)合研發(fā)、利潤分成等合作方式深度綁定。在此之中，ADC、雙抗、基因編輯等平臺型技術(shù)已成為MNC爭奪焦點(diǎn)，建議關(guān)注具備相關(guān)自主知識產(chǎn)權(quán)的藥企。